Множественият миелом е рядко срещано малигнено заболяване на костния мозък -

тъкан, разположена във вътрешността на някои кости, която осигурява производството на кръвните клетки. Заболяването засяга различни части на тялото – гръбначния стълб, черепа, ребрата и таза. При множествен миелом се наблюдава малигнена трансформация и пролиферация (повишено образуване на клетки) на плазматичните клетки, които са ключов елемент от имунната система. Тези променени клетки се натрупват в костния мозък и водят до разграждане на костната тъкан и повишен риск от фрактури. Освен това туморните клетки произвеждат М-протеин, вместо антитела. Натрупването на този белтък води до неговото отлагане в различни тъкани и промяна на вискозитета на кръвта.

Стадирането на заболяването се извършва според различни критерии: началният етап е ”тлеещ миелом” – без симптоматична изява, наблюдава се повишено разпространение на плазматичните клетки в костния мозък и наличие на М-протеин. Терапевтичният подход в тази фаза се състои в активно наблюдение, проследяване и изчакване. Първият стадий е със средна преживяемост от 62 месеца, нивата на променените клетки са относително ниски, стойностите на бета-2 макроглобулинът се повишават умерено, което е признак за нарушена бъбречна функция. Освен това през първия стадий нивата на албумина се понижават, което е показател за наличие на чернодробно увреждане и/или възпалителни заболявания. Във втория стадий средната преживяемост е 44 месеца. Това е междинен етап, който се наблюдава при налично понижаване на показателите. Третият стадий се характеризира със средна преживяемост от 29 месеца. При него се наблюдават високи нива на малигнено променените клетки, които са характерни за множествения миелом, както и повишаване на бета-2 макроглобулина и понижаване на нивата на албумина. Установено е, че при 30% от пациентите диагнозата се поставя случайно при консултация поради други оплаквания. При тях се наблюдава значително повишаване на нивата на плазматичните клетки – над 10% и признаци на терминална органна увреда.

Наличната терапия изисква продължително приложение и е свързана със значителни дългосрочни странични ефекти и токсично действие. Това указва влияние върху пациентите и техните близки както във физически, така и в емоционален аспект. Лечението е свързано с нужда от хоспитализации, консултации със специалисти и трансплантация на стволови клетки. Това изисква значителни разходи на публични средства. Финансовият аспект в лечението на множествения миелом е съществено предизвикателство за здравната система.

Двойно специфичните моноклонални антитела BITEs са иновативен вид имунотерапия за ракови заболявания, която осигурява стимулиране на имунната система на пациента. По този начин се предоставят възможности за елиминиране на туморите чрез предизвикване на програмирана клетъчна смърт апоптоза в раковите клетки. Терапевтичният ефект се основава на насочване на имунния отговор към специфични туморни клетки. Това се осъществява чрез свързване на Т-лимфоцитите (клетки на имунната система, които атакуват нахлуващи в организма патогени или заразени клетки на организма) на пациента с раковите клетки, което предизвиква апоптоза и осигурява елиминиране на тумора. Двойно специфичните антитела осъществяват тази връзка чрез два вариабилни участъка – единият осигурява насочването им към определени туморни клетки, а другият – връзката с повърхността на Т-лимфоцитите. Съчетавайки тези участъци, антителата придобиват способността да намират специфични антигени по повърхността на раковите клетки. По този начин не е необходимо представяне и разпознаване на антигена от Т-клетките за осигуряване на ефективен имунен отговор. В резултат на това Т-лимфоцитите се активират и могат да изпълняват своите цитотоксични функции. Те започват да отделят специфични белтъци, които навлизат в туморните клетки и предизвикват апоптоза. Приложението на този вид терапия не изисква специфично ex vivo (извън организма на човек) модифициране на Т-клетките на пациента чрез методите на генното инженерство. Това би осигурило бърз и улеснен достъп и приложение на терапията.

Иновативният терапевтичен подход с двойно специфични антитела би осигурил достъпно лечение с улеснено приложение. Разходите за производство и предоставяне на тези терапевтични средства са значително по-ниски. По този начин ще се осигури намаляване на натиска върху здравната система и по-ефективно разпределение на ресурсите. Терапевтичният потенциал на двойно специфичните антитела е предмет на приблизително 258 клинични проучвания, от които голяма част са между фаза I и II. Приложението на този терапевтичен подход за лечението на ракови заболявания е обект на 97% от всички клинични изпитвания.

Множествен миелом: Какъв пробив очакваме?

Терапията с двойно специфични антитела би осигурила значително повишаване на преживяемостта и облекчаване на емоционалното натоварване на пациентите с мултиплен миелом. Иновативният терапевтичен подход би допринесъл за подобряване на качеството на живот и намаляване на зависимостта от здравни грижи. По този начин ще се предоставят възможности за повишаване на професионалната ангажираност и финансовата независимост на пациентите. Предотвратяването на страничните ефекти, с които е свързано наличното лечение, ще допринесе за осигуряване на множество ползи както в социален, така и в икономически аспект. Терапията би предоставила възможности за достъпно лечение с улеснено приложение.

Как това ще помогне на пациентите?

Терапевтичният потенциал на двойно специфичните антитела за лечение на множествен миелом би допринесъл за значително повишаване на преживяемостта на пациентите след поставяне на диагнозата. Това ще предостави възможности за повишаване на финансовата независимост, работоспособността и икономическия принос към обществото. Наличната терапия за множествен миелом изисква продължително приложение и е свързана с множество дългосрочни странични ефекти както във физически, така и в емоционален аспект. Иновативният терапевтичен подход с двойно специфични антитела би осигурил достъпно лечение с улеснено приложение. Това ще намали зависимостта от здравни грижи и ще облекчи натиска върху здравната система от дългосрочното лечение. По този начин ще се подобри качеството на живот и социалните взаимоотношения на пациентите и техните близки.

На колко пациенти може да се помогне?

Броят на пациентите с множествен миелом в Европа е 125 хиляди. Това представлява 1% от всички случаи на ракови заболявания и 15% от случаите на неопластичните заболявания на кръвта. Мултипленият миелом може да се развие на всяка възраст, но най-често се наблюдава при пациенти над 65 години. Заболяването засяга по-често мъжете, отколкото жените. Наличната терапия е свързана с множество дългосрочни странични ефекти и значително токсично действие. Иновативният терапевтичен подход с двойно специфични антитела би осигурил облекчаване на емоционалния дискомфорт, който предизвиква наличната терапия върху пациентите и техните близки. Повишената работоспособност и икономическа продуктивност ще допринесат за повишаване на финансовата независимост.

Какво ще е потенциалното въздействие върху здравните системи в Европа?

Иновативната терапия за мултиплен миелом с двойно специфични антитела би осигурила намаляване на хоспитализациите поради повишаване на преживяемостта и предотвратяване на дългосрочните странични ефекти. Това ще допринесе за понижаване на публичните разходи и ще осигури по-ефективно разпределение на здравните ресурси. По-този начин ще се намали натискът върху здравната система и ще се предоставят възможности за по-добър достъп до здравни грижи. Терапията с двойно специфични антитела би предоставила достъпно лечение, което е свързано с по-ниски разходи на здравни и обществени ресурси.

ДИСКЛЕЙМЪР

Описаните по-горе терапии към момента са в процес на разработване и не са достъпни за пациентите в Европа, в това число и България.