Невродегенеративните заболявания засягат структурата и функциите на главния и гръбначния мозък

Голяма част от неврологичните заболявания са необратими, тъй като централната нервна система не притежава способности за възстановяване на увредени тъкани и структури. Липсата на лечение води до влошаване на качеството на живот, повишен риск от летален изход и неспособност за изпълняване на ежедневните дейности.

Амиотрофичната латерална склероза е невродегенеративно заболяване, което обикновено се развива на по-късен етап от живота, засяга по-често мъжете и е с тенденция за все по-голямо разпространение в световен мащаб. Състоянието засяга горните и долните двигателни неврони. Информацията за движенията на централно ниво се предава от горните неврони в мозъка, които изпращат сигнали до долните двигателни неврони в гръбначния мозък и мозъчния ствол. Прогресивната загуба на тези структури е причина за нарушения в предаването на сигналите между мускулните клетки, което води до постепенно настъпване на мускулна слабост и отпадане на физическите способности. Амиотрофичната латерална склероза се изразява с нарушен контрол и инициация на волевите движения, тъй като се засягат мускулите, участващи в дишането, гълтането и движението на крайниците. Симптомите се влошават при прогресия на заболяването, което води до загуба на координация, намален физически капацитет и автономност. Подобряването на качеството на живот на засегнатите пациенти изисква мултидисциплинарен подход и ежедневни поддържащи грижи.

Клиничното разработване на стволовите клетки, като терапевтично средство с потенциална ефективност, е все още в ранни етапи на проучване. Тези клетки са ключов елемент в регенеративната медицина и тъканното инженерство. Те представляват потенциален иновативен подход в лечението на амиотрофична латерална склероза, тъй като действат на патогенетично ниво чрез различни механизми. Усилията са насочени към доказване на ефективността на тази терапия за възстановяване на увредени клетки и тъкани. Стволовите клетки биха осигурили потенциален терапевтичен ефект за амиотрофичната латерална склероза, тъй като допринасят за регулиране на имунния отговор и производството на растежни фактори, които защитават, поддържат и възстановяват невроните.

Амиотрофична латерална склероза: Какъв потенциален пробив очакваме?

Новият терапевтичен подход, който се основава на приложението на стволови клетки, би осигурил комплексно лечение на амиотрофичната латерална склероза, тъй като притежава имуномодулиращ ефект, невротропни свойства и способност за възстановяване на нервната тъкан. Стволовите клетки представляват потенциална терапевтична възможност за лечение на неврологични заболявания като болест на Паркинсон и амиотрофична латерална склероза, при които водещата причина е локализираната дегенерация на невроните. Тези терапии биха могли да променят парадигмата в лечението на невродегенеративните заболявания, тъй като осигуряват както възстановяване на нервната тъкан и стабилизиране на връзките между невроните, така и подобряване на умствените и функционалните способности на нервната система. Клетъчната терапия със стволови клетки е насочена към възстановяване на дегенеративните изменения в нервната тъкан, което би предоставило значителни ползи за клиничната практика и здравната система.

Как това ще помогне на пациентите?

Наличните терапии за амиотрофична латерална склероза не осигуряват необходимата ефективност и терапевтичен резултат. Пациентите се нуждаят от задълбочено проследяване и мултидисциплинарен клиничен подход. Освен това амиотрофичната латерална склероза предизвиква промени в качеството на живота и интелектуалния капацитет, води до физическа неспособност и зависимост от здравни грижи. Осигуряването на ефективна терапия изисква комплексен подход, който е свързан с всеобхватно използване на обществени и здравни ресурси. Новата терапия със стволови клетки би могла да осигури по-висока продължителност на живота, възстановяване на умствените способности, емоционалния баланс и качеството на социалните взаимоотношения. Високият терапевтичен потенциал на това лечение е предмет на множество клинични проучвания, тъй като се смята, че предоставя ефективен възобновяем източник за възстановяване на клетките и тъканите поради модулиращия капацитет и възможностите за многопосочна диференциация на стволовите клетки. Противодействието на невродегенеративните изменения би осигурило по-добро придържане към лечението, намаляване на натиска върху здравната система и разходите на обществени ресурси. Този терапевтичен подход би позволил по-голяма финансова независимост и по-висока работоспособност, което ще допринесе за подобряване на дългосрочния икономически принос към обществото. Повишената автономност на пациентите ще осигури по-добри условия на труд и качество на живот за здравните служители, намаляване на разходите на публични средства и по-оптимално разпределение на здравните грижи.

На колко пациенти може да се помогне?

Броят на пациентите с амиотрофична латерална склероза в Европа надвишава 32 хиляди. Амиотрофичната латерална склероза е идиопатична, но в някои случаи се установява генетична предразположеност и мутации в определени гени, които водят до развитие на заболяването. Наблюдава се тенденция на все по-голямо разпространение на състоянието в световен мащаб. Влошеното качество на живот при тези пациенти изисква всеобхватно използване на здравни ресурси и ежедневна грижа за справяне с физическата неспособност. Възстановяването на увредените структури в мозъка би позволило дълготрайно поддържане на умствените способности, запазване на автономността и подобряване на социалните взаимоотношения.

Какво е потенциалното въздействие върху здравните системи в Европа?

Този терапевтичен подход ще допринесе за облекчаване на натиска върху здравната система и намаляване на необходимостта от редовно проследяване поради ефективното възстановяване на нервната тъкан. Регенеративната терапия би намалила разходите за симптоматично лечение и контрол на придружаващите заболявания. Подобряването на трудоспособността и самостоятелността на пациентите ще допринесе за по-висока продуктивност и икономически принос към обществото. Облекчаването на социалноикономическия натиск и намаленото използване на здравните грижи ще осигури по-добри условия на труд за здравните служители и ефективно разпределение на обществените ресурси.

ДИСКЛЕЙМЪР

Описаните по-горе терапии към момента са в процес на разработване и не са достъпни за пациентите в Европа, в това число и България.